CSL Behring ha annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso l’approvazione alla richiesta di valutazione accelerata per la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) di etranacogene dezaparvovec per l’emofilia B.
Etranacogene dezaparvovec è una terapia genica sperimentale per persone con emofilia B attualmente in fase di esame nello studio di fase III HOPE-B.
L’EMA concede una valutazione accelerata quando ci si aspetta che un prodotto medicinale rivesta un interesse particolare per la salute pubblica e costituisca un’innovazione terapeutica. La tempistica di valutazione ne risulta potenzialmente ridotta, una volta che la MAA è stata depositata e convalidata. Quindi anche l’accesso dei pazienti a tale terapia potrebbe essere accelerato.
Etranacogene dezaparvovec ha già ottenuto:
- la designazione di terapia innovativa dalla Food and Drug Administration statunitense
- l’accesso al sistema normativo dei medicinali prioritari (PRIME) dall’EMA.
Risultati dello studio HOPE-B su etranacogene dezaparvovec per l’emofilia B
CSL Behring ha annunciato i risultati positivi topline di dello studio registrativo HOPE-B di etranacogene dezaparvovec.
Confronto di ABR tra la profilassi utilizzata nel lead-in e dopo la somministrazione di etranacogene dezaparvovec
Lo studio HOPE-B ha raggiunto l’endpoint primario di non inferiorità del tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) [Intervallo di tempo: 52 settimane dopo l’espressione stabile del fattore IX (mesi 6-18 post-trattamento)] dopo l’espressione stabile del Fattore IX (FIX), valutato a 18 mesi dopo un’unica dose.
Ha inoltre raggiunto un endpoint secondario, dimostrando la superiorità statistica nella riduzione del tasso di sanguinamento annualizzato rispetto alla terapia profilattica con FIX di baseline.
Dati di sicurezza
Lo studio ha inoltre dimostrato che etranacogene dezaparvovec è stato generalmente ben tollerato con oltre l’80% degli eventi avversi considerato lieve nei 53 pazienti coinvolti nel follow-up a 18 mesi
Terapia genica nell’emofilia B
La terapia genica ha il potenziale per rendere funzionalmente curabile l’emofilia B. La terapia genica raggiunge questo obiettivo avvalendosi di virus non infettivi modificati che fungono da “vettori” e che possono entrare in determinate cellule e consegnare loro un pacchetto di istruzioni genetiche. Una volta consegnato, il pacchetto genetico consente a di produrre livelli stabili di FIX.
Il vettore AAV
Il vettore virus adeno-associato o AAV si dissolve dopo aver consegnato l’informazione genetica. Le istruzioni genetiche rimangono, ma non diventano mai effettivamente una parte del DNA della persona che le ha ricevute.
Etranacogene dezaparvovec per l’emofilia B
Etranacogene dezaparvovec è noto anche come CSL222, EtranaDez era già noto come AMT-061). Si avvale di un tipo specifico di AAV, l’AAV5, come veicolo di consegna. Il vettore AAV5 trasporta la variante Padova brevettata del gene del Fattore IX (FIX-Padova), che genera proteine FIX in grado di lavorare 5-8 volte più del normale.
I dati preclinici e clinici mostrano che le terapie geniche basate su AAV5 possono essere clinicamente efficaci nel 95% dei pazienti con emofilia B con anticorpi preesistenti ai vettori AAV, aumentando così potenzialmente l’ammissibilità del paziente al trattamento rispetto ad altri prodotti candidati per la terapia genica con AAV.
