Per decenni la medicina ha operato su un presupposto implicito: che i risultati della ricerca clinica fossero universalmente applicabili. Oggi sappiamo che non è così. Sesso biologico e genere influenzano l’incidenza delle malattie, la risposta ai farmaci, la sicurezza delle terapie e l’accesso alle cure. Non si tratta di una questione culturale, ma di qualità dell’evidenza scientifica.
Il recente report 2025 dell’IQVIA Institute (Assessing Sex and Gender Parity in Life Sciences) mostra con chiarezza che, nonostante i progressi normativi e metodologici, persistono squilibri strutturali nella ricerca e nell’uso dei farmaci.
Trial clinici: numeri corretti, evidenze incomplete
Secondo i dati IQVIA, oggi la partecipazione femminile agli studi clinici è spesso formalmente adeguata. Tuttavia, questo dato grezzo nasconde un problema più profondo: la rappresentatività non è allineata al reale peso delle malattie nella popolazione.
Le donne risultano:
- sovrarappresentate negli studi su depressione e disturbi d’ansia,
- sottorappresentate in molte aree cardiovascolari, neurologiche e oncologiche,
nonostante presentino incidenza, sintomatologia e outcome spesso diversi rispetto agli uomini.
Questo fenomeno è ampiamente documentato anche in letteratura. Una revisione pubblicata sul Journal of Women’s Health evidenzia come la storica sottorappresentazione delle donne negli studi clinici, soprattutto nelle fasi precoci, abbia prodotto gap conoscitivi persistenti su dosaggi, sicurezza e risposta terapeutica.
Farmaci e sesso biologico: differenze clinicamente rilevanti
Le differenze non sono solo epidemiologiche. Farmacocinetica e farmacodinamica variano in modo significativo tra uomini e donne, influenzate da composizione corporea, ormoni sessuali e attività enzimatica.
Il National Institutes of Health (NIH) ha formalizzato già da anni la policy sul Sex as a Biological Variable, riconoscendo che ignorare il sesso biologico compromette la riproducibilità e l’affidabilità dei risultati.
Studi successivi hanno dimostrato che le donne presentano un rischio maggiore di reazioni avverse ai farmaci, spesso perché i dosaggi standard sono stati ottimizzati su popolazioni maschili. Un lavoro pubblicato su Biology of Sex Differences mostra una correlazione diretta tra differenze farmacocinetiche e aumento delle ADR nelle donne.
Genere, accesso alle cure e uso reale dei medicinali
Il report IQVIA evidenzia anche un secondo livello di disparità: quello legato al genere, inteso come costrutto sociale. Non basta sapere come funziona un farmaco: conta chi riesce ad accedervi, come lo assume e con quale continuità.
Secondo la World Health Organization, le differenze di genere influenzano:
- accesso ai servizi sanitari,
- tempi di diagnosi,
- aderenza alle terapie,
- percezione e gestione dei sintomi
Le donne, ad esempio, tendono a utilizzare di più i servizi sanitari, ma ricevono spesso diagnosi tardive o sottovalutate in ambiti come il dolore cronico o le patologie autoimmuni. Gli uomini, al contrario, mostrano minore aderenza e maggiore ritardo nell’accesso alle cure.
Il punto di vista regolatorio europeo
Anche a livello regolatorio europeo il tema è formalmente riconosciuto. L’Agenzia Europea per i Medicinali recepisce le ICH Guidelines sulle considerazioni di genere nella conduzione degli studi clinici, che richiedonoS esplicitamente l’inclusione e l’analisi di sesso e genere lungo l’intero percorso di sviluppo del farmaco, dal disegno dello studio all’interpretazione dei risultati.
Tuttavia, come sottolineato anche in documenti di contesto EMA dedicati alla salute femminile, permane una distanza significativa tra principi regolatori e pratica reale della ricerca clinica, con evidenze spesso incomplete o poco granulari per sottogruppi sesso-specifici.
Questo significa che, nella pratica quotidiana, molte decisioni terapeutiche continuano a basarsi su dati medi, non sempre rappresentativi del singolo paziente e delle differenze biologiche e sociali che ne influenzano la risposta ai farmaci.
Il ruolo del farmacista: interpretare, non replicare
In questo contesto, il farmacista occupa una posizione chiave. È uno dei pochi professionisti sanitari che:
- osserva l’uso reale dei farmaci,
- intercetta problemi di tollerabilità e aderenza,
- dialoga con il paziente nel tempo.
Integrare sesso e genere nella pratica professionale non significa creare percorsi separati, ma riconoscere i limiti dell’evidenza disponibile e compensarli con competenza clinica, ascolto e capacità interpretativa.
Sesso e genere non sono un tema “di equità”, ma di qualità della farmacoterapia. Ignorarli significa accettare un’informazione incompleta. Considerarli rafforza il ruolo del farmacista come mediatore tra dato scientifico e vita reale.
