L’European Medicines Agency ha pubblicato il report Human Medicines in 2025, illustrando i principali risultati del processo di valutazione dei farmaci umani nel corso dell’anno appena trascorso. Il documento è accompagnato da un briefing stampa in cui esperti dell’Agenzia descrivono l’andamento delle attività regolatorie e le tendenze emergenti.
Secondo i dati ufficiali, nel 2025 il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha espresso 104 pareri positivi per medicinali destinati all’autorizzazione nell’Unione Europea. Di questi, 38 contenevano un principio attivo completamente nuovo, mai precedentemente autorizzato nella UE. Questa cifra indica un livello di approvazioni relativamente alto rispetto alle tendenze recenti.
Una panoramica dei numeri
Nel 2025, delle 104 raccomandazioni positive del CHMP:
- 38 nuovi principi attivi (New Active Substances, NAS)
- 41 biosimilari
- 16 medicinali orfani per malattie rare
- 4 Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)
- 8 autorizzazioni condizionali
- 3 procedure accelerate
- 2 autorizzazioni sotto circostanze eccezionali
Queste cifre mostrano come l’innovazione clinica continui a guidare l’evoluzione dei farmaci approvati nell’UE, con una quota significativa di trattamenti destinati a bisogni medici non soddisfatti e a malattie rare.
Approfondimento per area terapeutica
Le principali categorie terapeutiche dei nuovi farmaci includono:
Oncologia: Anktiva, Aucatzyl, Zemcelpro, Lynozyfic, e altri, tra cui terapie cellulari avanzate e trattamenti per leucemie e tumori della vescica.
Endocrinologia: oltre 20 nuovi farmaci tra cui Teizeild (teplizumab) per il diabete di tipo 1 e diversi biosimilari di denosumab per osteoporosi e perdita ossea.
Neurologia: Duvyzat (givinostat) per distrofia muscolare di Duchenne e Kisunla (donanemab) per Alzheimer precoce.
Pneumologia/Allergologia: Brinsupri (brensocatib) per bronchiectasie non associate a fibrosi cistica e Exdensur per asma grave con somministrazione semestrale.
Dermatologia: Vyjuvek per epidermolisi bollosa distrofica, una malattia genetica ultra-rara della pelle.
Infezioni: Yeytuo (lenacapavir) per profilassi pre-esposizione (PrEP) contro HIV-1, con somministrazione semestrale.
Vaccini: Vimkunya, vaccino contro Chikungunya per adolescenti e adulti.
Metabolismo/Gastroenterologia: Rezdiffra (resmetirom) per steatoepatite non cirrotica associata a disfunzione metabolica.
Queste categorie coprono sia terapie consolidate che nuove aree emergenti, mostrando una diversificazione dei prodotti e un rafforzamento dei biosimilari nel settore endocrinologico e osteologico.
Farmaci per malattie rare
Tra i farmaci approvati nel 2025, il report segnala 16 farmaci con designazione orfana destinati a trattare patologie rare in oncologia, dermatologia, ematologia, immunologia, neurologia e pneumologia.
Il documento evidenzia alcune molecole rappresentative per diverse aree terapeutiche e per l’innovazione clinica che apportano:
- Ogsiveo (nirogacestat) in oncologia, indicato per tumori rari e ad alto unmet need;
- Vyjuvek in dermatologia, destinato a malattie genetiche rare della pelle;
- Duvyzat in neurologia, approvato per la distrofia muscolare di Duchenne;
- Alyftrek, un modulatore CFTR in pneumologia per la fibrosi cistica.
Questi esempi sono stati scelti perché riflettono sia la diversificazione delle categorie terapeutiche sia l’ingresso di trattamenti innovativi per patologie complesse e rare, evidenziando le tendenze principali del 2025 nel panorama regolatorio europeo.
Biosimilari approvati nel 2025
Il CHMP ha approvato 41 biosimilari, il numero più alto registrato fino ad oggi. Di questi, 23 contengono denosumab, utilizzato per trattamenti endocrinologici come osteoporosi, perdita ossea e eventi scheletrici correlati.
I biosimilari confermano il consolidamento di opzioni terapeutiche equivalenti ai biologici di riferimento, consentendo maggiore accesso a trattamenti essenziali e gestione sostenibile dei costi nel sistema sanitario.
Nuove indicazioni e estensioni d’uso
Nel 2025, il CHMP ha raccomandato 89 estensioni di indicazione per farmaci già autorizzati, di cui 40 per nuovi usi pediatrici.
Tra gli esempi più rilevanti, Fabhalta (iptacopan) è stato esteso per trattare la glomerulopatia ultra-rara, offrendo opzioni terapeutiche a pazienti senza precedenti trattamenti disponibili; Kaftrio e Kalydeco sono stati autorizzati per l’uso in pazienti con fibrosi cistica portatori di mutazioni specifiche del gene CFTR, ampliando così la copertura a circa il 95% dei pazienti con questa patologia; Mounjaro (tirzepatide) ha ricevuto estensione pediatrica per il trattamento del diabete di tipo 2 nei bambini e adolescenti a partire dai 10 anni; infine, Uplizna è stata approvata per una malattia rara autoimmunitaria IgG4-related, una patologia precedentemente priva di medicinali autorizzati.
Queste estensioni dimostrano come l’EMA consenta ai farmaci già presenti sul mercato di trattare ulteriori sottogruppi di pazienti, in particolare nei casi di malattie rare o pediatria, ampliando così le opzioni terapeutiche disponibili e rispondendo a bisogni clinici ancora non soddisfatti
Sicurezza e monitoraggio
L’EMA, insieme agli Stati membri, continua a monitorare l’uso clinico dei medicinali per ottimizzarne sicurezza ed efficacia. Alcuni aggiornamenti chiave del 2025:
- Azithromycin: revisione delle indicazioni per minimizzare resistenze antimicrobiche.
- Clozapine: riduzione delle frequenze di monitoraggio del neutrofilo, basata su nuove evidenze.
- Crysvita (burosumab): raccomandazioni per il monitoraggio calcio e PTH.
- Finasteride e dutasteride: informazioni su alterazioni dell’umore e rischio suicidario.
- Injectable tranexamic acid: raccomandazioni per uso esclusivamente endovenoso.
- Semaglutide e Oxbryta: aggiornamenti su eventi avversi rari e sospensioni temporanee.
- Varilrix e Varivax: aggiornamenti su rischi di encefalite post-vaccinazione.
Questi aggiornamenti riflettono l’attenzione dell’EMA alla sicurezza real-life dei medicinali e alla protezione dei pazienti.
Considerazioni finali
Il report Human Medicines in 2025 conferma un anno intenso di attività regolatoria, con un mix di nuovi principi attivi, biosimilari, farmaci per malattie rare e nuove indicazioni pediatriche.
Per i farmacisti, queste informazioni sono fondamentali per comprendere:
- Le categorie terapeutiche emergenti
- La diversificazione delle terapie disponibili
- I trend dei biosimilari e la loro rilevanza per l’accesso ai farmaci
- Le principali novità in termini di sicurezza e monitoraggio clinico.
