La galenica rappresenta ancora oggi l’attività che per antonomasia contraddistingue la figura del farmacista e uno degli ambiti di maggior impiego è rappresentato dalla preparazione di farmaci galenici per pazienti affetti da malattie rare.
Quando si parla di terapie personalizzate si pensa sempre alle terapie innovative come le CAR-T, a farmaci biologici diretti contro specifici target o ancora alle terapie avanzate (ATMP; Advanced Therapy Medicinal Product). Terapie che hanno in comune costi elevati, sistemi di produzione complessi e particolari processi e/o accorgimenti per la somministrazione ai pazienti.
Tuttavia, l’emblema delle terapie personalizzate che costituisce non solo una “vecchia certezza” ma anche una consolidata attualità e una speranza per il futuro, è rappresentato proprio dalle preparazioni galeniche.
Preparazioni galeniche e malattie rare: i vantaggi
La galenica (da “Galeno”, medico dell’antichità; 129-201 d.C.) da sempre peculiarità ed essenza della professione del Farmacista, è quell’insieme tra arte, scienza e tecnica che porta alla preparazione di farmaci galenici. Farmaci altamente personalizzati, allestiti da farmacisti in un apposito laboratorio che può trovarsi all’interno di un ospedale o di una farmacia territoriale secondo le Norme di Buona Preparazione descritte nella Farmacopea Ufficiale Italiana che garantiscono la qualità e la tracciabilità dei preparati allestiti.
Per definizione, i medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare (con prevalenza inferiore a 1 caso ogni 2000 persone), sono farmaci orfani. Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate è di circa 10.000, ma è una cifra che cresce con l’avanzare della scienza e, in particolare, con i progressi della ricerca genetica. Stiamo dunque parlando non di pochi malati, ma di circa 30 milioni in Europa. In Italia i malati rari sono circa 2 milioni e nel 70% dei casi si tratta di pazienti in età pediatrica.
Le preparazioni galeniche a supporto di pazienti affetti da malattie rare si definiscono “magistrali”, in quanto prescritte dal medico ed allestite in base alle esigenze specifiche del paziente come previsto dalla legge n. 94 dell’8 aprile 1998 (Legge Di Bella).
I farmaci galenici in questo contesto, nascono per rispondere alla mancanza/carenza di un determinato farmaco, oppure per la necessità di modificare la formulazione nella sua forma farmaceutica piuttosto che nella sua composizione quali-quantitativa, offrendo quindi una serie di vantaggi.
Tra questi ricordiamo:
- personalizzazione del dosaggio;
- variazione degli eccipienti;
- associazione di diversi principi attivi;
- modificazione della forma farmaceutica rispetto a quella commerciale;
- realizzazione di farmaci carenti o non più reperibili.
Alcuni esempi pratici
Alcuni esempi di farmaci galenici comunemente prescritti sono:
- il glicopirrolato sciroppo usato per il trattamento della scialorrea,
- l’ubidecarenone capsule per l’encefalomiopatia mitocondriale,
- il propranololo sciroppo per l’emangioma infantile,
- il sodio benzoato in cartine o capsule per i disturbi del ciclo dell’urea,
- la ciclosporina/tacrolimus collirio nella cheratocongiuntivite di Vernal
- la tiamina cloridrato capsule per le patologie correlato al difetto del metabolismo e del trasporto della tiamina.
Risvolti economici
Relativamente ai costi di produzione di un galenico, che seguono il Tariffario Nazionale, bisogna considerare l’intero processo produttivo a partire dal reperimento delle materie prime fino all’etichettatura, considerando l’onorario del farmacista per le operazioni tecnologiche svolte durante l’allestimento.
Attraverso le preparazioni galeniche, si eviterebbero non solo sprechi economici da parte del Sistema Sanitario Nazionale, ma si migliorerebbe l’adeguatezza dei trattamenti riducendo gli errori di terapia, come definito dalla Raccomandazione ministeriale 19.
L’accesso ai farmaci orfani e alcuni aspetti normativi
La normativa italiana tutela la sperimentazione dei farmaci orfani e il loro ingresso sul mercato per garantire ai pazienti l’accesso alle migliori terapie disponibili.
Tuttavia, l’effettiva presa in carico del paziente affetto da malattia rara è purtroppo disomogenea a livello interregionale. A tal proposito, ci si auspica che con l’entrata in vigore del Testo Unico sulle Malattie Rare, lo scorso 12 dicembre, si possa garantire l’uniformità della presa in carico diagnostica, terapeutica e assistenziale dei malati rari in tutto il territorio nazionale.
