Janssen, azienda farmaceutica del Gruppo Johnson & Johnson, annuncia di aver presentato all’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) di teclistamab per il mieloma multiplo recidivato o refrattario.
La richiesta di AIC all’EMA segue la domanda di Biologics License (BLA) alla US Food and Drug Administration (FDA) per l’approvazione di teclistamab nella medesima indicazione. Inoltre, nell’ambito del Progetto Orbis, è stata presentata una richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di Tipo A anche all’agenzia svizzera Swissmedic. Il progetto Orbis è un’iniziativa dell’Oncology Center of Excellence della FDA per la presentazione e la revisione simultanea di prodotti oncologici tra partner internazionali con lo scopo di velocizzare l’accesso a terapie innovative e a forte impatto in diversi Paesi. La domanda di tipo A viene solitamente presentata contestualmente all’FDA e ai partner del Progetto Orbis entro 30 giorni, per permettere la massima collaborazione tra i partner nella fase di revisione e favorire approvazioni contemporanee.
Teclistamab
Teclistamab è un anticorpo bispecifico sperimentale che reindirizza le cellule T e ha come bersaglio sia il BCMA che il CD3. Il BCMA (antigene di maturazione delle cellule B) è espresso ad alti livelli sulle cellule di mieloma multiplo.
Teclistamab reindirizza le cellule T positive al CD3 verso le cellule di mieloma che esprimono il BCMA per indurre l’eliminazione delle cellule tumorali.
Teclistamab è in fase di sperimentazione sia come monoterapia sia in combinazione.
Nel 2020 la Commissione europea e la FDA hanno concesso a teclistamab la designazione di farmaco orfano per il trattamento del mieloma multiplo.
A gennaio 2021 teclistamab ha ottenuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines), da parte dell’EMA. La designazione PRIME offre un’interazione potenziata nonché un dialogo anticipato per ottimizzare i progetti di sviluppo del farmaco. Inoltre, velocizza la valutazione di progressi scientifici avanzati che mirano a bisogni ancora insoddisfatti.
A giugno 2021 teclistamab ha poi ottenuto la designazione Breakthrough Therapy (BTD) da parte della FDA. La FDA conferisce la designazione BTD per velocizzare lo sviluppo e la revisione normativa di un farmaco sperimentale volto a trattare una malattia grave o mortale. Si basa su prove cliniche preliminari del fatto che il farmaco garantisca un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia standard in almeno un endpoint clinico significativo.
A dicembre 2021, EMA ha concesso di esaminare teclistamab attraverso una procedura accelerata, con riduzione dei tempi di revisione della richiesta di AIC da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP). La procedura accelerata viene concessa quando un farmaco rappresenta un’innovazione terapeutica di interesse per la salute pubblica.
La richiesta all’EMA è sostenuta dallo studio multicentrico in aperto MajesTEC-1 (NCT03145181, NCT04557098), che valuta la sicurezza e l’efficacia di teclistamab in adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.
Lo studio MajesTEC-1 su teclistamab per il mieloma multiplo
Gli ultimi risultati dello studio MajesTEC-1 sono stati presentati al congresso ASH 2021.
I dati di efficacia, valutati sulla base dei criteri del Gruppo di lavoro internazionale per il mieloma (IMWG), sono stati:
- il tasso di risposta complessivo,
- la risposta parziale molto buona
- la risposta completa.
I dati di sicurezza valutati come indicatori della sicurezza e della tollerabilità sono stati:
- la tossicità dose limitante
- il numero di partecipanti che ha riscontrato eventi avversi.
 di teclistamab per il mieloma multiplo){kind=link}