Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, annuncia di aver presentato all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) della terapia CAR-T ciltacabtagene autoleucel per il mieloma multiplo recidivato o refrattario. La terapia sperimentale con ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) è a base di cellule T che presentano un recettore dell’antigene chimerico per la maturazione delle cellule B (BCMA), per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.
La richiesta è supportata dai risultati positivi dello studio di fase 1b/2 CARTITUDE-1, in corso per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia di cilta-cel. Segue la conferma della valutazione accelerata da parte del CHMP (Comitato scientifico per i medicinali per uso umano) di EMA, concessa all’inizio del 2021.
La terapia CAR-T ciltacabtagene autoleucel per il mieloma multiplo (cilta-cel)
Cilta-cel è una terapia sperimentale, a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (CAR-T), per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.
È una terapia CAR-T diversificata con due domini di riconoscimento antigenici verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). La BCMA è una proteina altamente espressa sulle cellule di mieloma.
Nel dicembre 2017, Janssen ha stipulato un accordo mondiale esclusivo di licenza e collaborazione con Legend Biotech per sviluppare e commercializzare cilta-cel.
A maggio 2018, Janssen ha avviato la fase 1b/2 dello studio CARTITUDE-1 (NCT03548207) per valutare l’efficacia e la sicurezza di cilta-cel in adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, sulla base dei risultati dello studio LEGEND-2.
Nel 2019, cilta-cel ha ottenuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines) dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
Nel 2020, la Commissione Europea ha concesso a cilta-cel la designazione di farmaco orfano.
Lo studio CARTITUDE-1
CARTITUDE-1 (NCT03548207) è uno studio multicentrico in aperto di fase 1b/2 tutt’ora in corso che valuta la sicurezza e l’efficacia di JNJ-68284528 (JNJ-4528) in adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, che hanno ricevuto almeno 3 linee di trattamento o refrattari all’inibitore del proteasoma (PI) e a un agente immunomodulante (IMiD); che hanno ricevuto PI, IMiD e un anticorpo anti-CD38.
L’obiettivo primario della parte di Fase 1b dello studio è stato quello di caratterizzare la sicurezza e confermare la dose di JNJ-68284528 (JNJ-4528), che è indicata dal primo studio sull’uomo con cellule CAR-T LCAR-B38M (LEGEND-2).
L’obiettivo primario della parte di Fase 2 è valutare l’efficacia di JNJ-4528 (endpoint primario: risposta complessiva definita come da criteri di risposta dell’International Myeloma Working Group).
