Il 9 marzo 2021 AIFA ha approvato la rimborsabilità a carico del SSN della terapia genica zolgensma per i bambini sotto i 13,5 kg di peso, affetti da SMA1.
L’approvazione è arrivata a conclusione di un iter iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata da Novartis.
A novembre 2020, dopo che la CTS (Commissione Tecnico Scientifica) di AIFA aveva valutato come innovativa questa terapia, si era deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi. In parallelo si è sviluppata la rigorosa negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi (CPR) per definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il SSN.
L’accordo include l’impegno di Novartis a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini di peso compreso fra 13,5 e 21 kg finalizzati ad acquisire ulteriori dati di efficacia e sicurezza su questi pazienti, in un setting controllato.
