Bluebird bio ritira l’AIC di elivaldogene autotemcel in Europa. La decisione arriva dopo inutili tentativi di trovare un accordo economico con gli enti regolatori dell’Unione europea e del Regno Unito.
Infatti l’Azienda, dopo due anni di discussioni con gli enti regolatori, in particolare su betibeglogene autotemcel (Zynteglio™), ritiene insufficienti, anche dal punto di vista temporale, i rimborsi concessi dalle autorità europee alle proprie terapie geniche per la betatalassemia e per l’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD).
Bluebird dichiara di non essere stata in grado di identificare un partner per continuare la commercializzazione delle proprie terapie geniche in Europa, nonostante gli sforzi. Pertanto ha deciso di ritirare l’autorizzazione all’immissione in commercio di elivaldogene autotemcel (Skysona™) per la CALD dall’Unione europea e la domanda di commercializzazione per questo farmaco all’Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) del Regno Unito.
La CE aveva concesso l’AIC di elivaldogene autotemcel in Europa per l’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD) in pazienti di età inferiore a 18 privi di donatore germano compatibile nel luglio 2021.
Bluebird prevede inoltre di ritirare le autorizzazioni all’immissione in commercio per betibeglogene autotemcel per la β-talassemia dall’UE e dal Regno Unito entro l’inizio del 2022.
Studi clinici sulle terapie geniche di Bluebird bio in Europa
L’Azienda si impegna a proseguire il follow-up a lungo termine dei pazienti già arruolati nei programmi di sperimentazione clinica dell’UE come pianificato. Ma non avvierà nuovi studi clinici in Europa sulle terapie per la betatalassemia, l’adrenoleucodistrofia cerebrale o l’anemia falciforme.
Bluebird continua a studiare modi per rendere disponibili le proprie terapie potenzialmente curative ai pazienti al di fuori degli Stati Uniti.
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